ネクセラファーマ（4565）パイプライン徹底分析｜ムスカリン4品目とrNPV試算【2026年5月】

ネクセラファーマ株式会社（Nxera Pharma Co., Ltd.、証券コード4565、東証プライム）は、英国子会社Heptares Therapeutics社が持つNxWave™GPCR構造解析技術を軸に、統合失調症・不眠症・脳血管疾患・希少疾患を対象とする多様なパイプラインを展開するグローバルバイオファーマである。本記事は2026年5月時点の公開情報に基づき、パイプライン進捗・規制当局状況・rNPV試算・向こう6ヶ月のカタリストを独自に整理したものである。なお本記事は調査分析の情報提供であり、投資判断の最終責任は読者にある。

会社概要

項目	内容
証券コード	4565（東証プライム）
設立年	1990年6月
本社所在地	東京都港区赤坂9-7-2
従業員数（連結）	382名
株価（2026年5月末）	約1,140円
時価総額	約1,055億円
発行済株式数	90,496,735株
PBR	1.52倍
PER	N/A（赤字継続）
代表者	クリストファー・カーギル（代表執行役社長CEO）
主要子会社	Heptares Therapeutics Ltd.（英国）
主要技術	NxWave™プラットフォーム（StaR®によるGPCR安定化・創薬）
Going Concern注記	なし（2026年Q1決算）

パイプライン進捗一覧

製品名	化合物	適応症	フェーズ	パートナー	状況
ピヴラッツ®	クラゾセンタン	くも膜下出血後脳血管攣縮	承認済	自社	Q1売上2,921M (+21.3%)。先駆け審査対象
クービビック®	ダリドレキサント	不眠症	承認済	塩野義製薬（日本）、Holling Bio（台湾）	Q1売上1,408M (+117.6%)。台湾2026年4月承認
ダリドレキサント	ダリドレキサント	不眠症	審査中（韓国）	—	MFDS申請2026年3月
NBI-1117568（Direclidine）	M4選択的ムスカリン作動薬	統合失調症	Phase 3	Neurocrine Biosciences	2025年6月Ph3第1例投与。280例。結果2027-2028年
NBI-1117568	M4作動薬	双極性障害	Phase 2	Neurocrine	実施中
NBI-1117570	M1/M4二重作動薬	統合失調症	Phase 2	Neurocrine	2026年4月第1例投与（$22.5M受領）。約120例
NBI-1117567	M1選択的作動薬	アルツハイマー認知症状	Ph2準備	Neurocrine	2026年中開始予定
NBI-1117569	M1/M4作動薬	アルツハイマー精神症状	Phase 1	Neurocrine	2027年結果予定
バモロロン（AGAMREE®）	Vamorolone	DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）	申請準備（日本）	Santhera（ライセンス元）	2026年1月ライセンス取得。米国・EU・中国承認済。PMDA申請準備中

臨床試験データ詳細

NBI-1117568（Direclidine）Phase 3

項目	内容
試験デザイン	グローバル二重盲検プラセボ対照試験
対象患者	成人統合失調症（急性増悪・再発）
症例数	約280例
主要エンドポイント	Week 6時点のPANSS総スコアのベースラインからの変化量
副次エンドポイント	CGI-S（臨床全般印象重症度）の改善
Phase 2結果	20mg/日でプラセボ補正後PANSS −7.5点（p=0.011、効果量0.61）、ベースライン比 −18.2点
Ph3開始	2025年6月 第1例投与完了

NBI-1117570 Phase 2

項目	内容
化合物特性	経口M1/M4デュアル選択的ムスカリン受容体作動薬（NxWave設計第2化合物）
試験デザイン	二重盲検プラセボ対照試験
対象患者	入院加療を要する成人統合失調症
予定症例数	約120例
開始	2026年4月12日 第1例投与完了（NCT07288333）

Neurocrine提携の経済条件

項目	内容
契約締結	2021年11月
マイルストン総額上限	最大26億米ドル（開発・承認15億ドル＋販売マイルストン）
ロイヤリティ	売上高連動（率は非公開）
受領済み主要マイルストン	2024年：Ph2良好結果 $35M含む合計約$90M／2025年6月：Ph3第1例 $15M／2026年Q1：NBI-1117570 Ph2第1例 $22.5M

規制当局との協議状況

製品	当局	ステータス	詳細
ピヴラッツ®	PMDA	承認済	2022年承認。先駆け審査対象。日本初承認薬
クービビック®	PMDA	承認済	2024年承認
ダリドレキサント	台湾FDA	承認済	2026年4月承認。迅速審査指定活用
ダリドレキサント	MFDS（韓国）	審査中	2026年3月申請
バモロロン	FDA/EMA/中国	海外承認済	米国AGAMREE®承認（2023年10月）、EU CHMP肯定的意見（2026年4月、2歳以上適応拡大推奨。EC正式承認手続中）、中国承認済。FDA希少疾患指定取得
バモロロン	PMDA	申請準備中	2026年1月日本ライセンス取得。希少疾患指定申請も検討
NBI-1117568	FDA	Phase 3中	2025年6月Phase 3第1例投与完了

rNPV試算（WACC=12%、BIO/QLS成功確率使用）

パイプライン	フェーズ	PoS	ピーク売上想定	rNPV概算
ピヴラッツ® (クラゾセンタン)	承認済	100%	ピーク¥200億/年	~¥700億
クービビック® (ダリドレキサント)	承認済	100%	ピーク¥150億/年（日本+アジア）	~¥500億
NBI-1117568 (Direclidine)	Phase 3	57.1%	TAM¥5,000億、シェア5%、ロイヤリティ10-15%	~¥300〜450億
バモロロン（日本・韓国・豪NZ）	申請準備	85%	日本DMD患者≒2,000人、TAM¥100億	~¥80〜120億
NBI-1117570 (M1/M4)	Phase 2	16.5%	TAM¥3,000億、シェア3%	~¥50億
NBI-1117567 (M1選択的)	Ph2準備	~8%	アルツハイマーTAM¥2兆、シェア1%、ロイヤリティ10%	~¥30〜50億
NBI-1117569 (M1/M4)	Phase 1	~5%	アルツハイマー精神症状TAM¥5,000億	~¥10〜20億
合計rNPV（概算）	—	—	—	~¥1,670〜1,890億

現在の時価総額約1,055億円は、既承認品2品のrNPV（¥1,200億試算）に対してもディスカウントされており、ムスカリンプログラム（4品目）の価値がほぼ織り込まれていない可能性がある。有利子負債約¥480億（2025年末、CB一部買付消却後）は留意が必要。

競合パイプライン比較

統合失調症（ムスカリン作動薬）

企業	化合物	MOA	フェーズ	差別化ポイント
Bristol Myers Squibb	Cobenfy® (KarXT)	M1/M4作動薬	FDA承認済	世界初ムスカリン作動薬。先行上市。消化器副作用あり
Neurocrine / ネクセラ	Direclidine (NBI-1117568)	M4選択的	Phase 3	M4高選択性で副作用低減の可能性。世界初M4選択的Ph3
Neurocrine / ネクセラ	NBI-1117570	M1/M4二重	Phase 2	認知症状改善ポテンシャル
Eli Lilly	LY3154207等	M1 PAM	Phase 2	認知機能フォーカス

不眠症（DORA競合）

企業	化合物（商品名）	MOA	日本承認	差別化ポイント
ネクセラ / 持田製薬	ダリドレキサント（クービビック）	DORA（OX1R/OX2R拮抗）	承認済	半減期短（t1/2約8h）。翌朝残存効果少。メタ解析で主観的総睡眠時間は3剤中最良
エーザイ	レンボレキサント（デエビゴ）	DORA	承認済（先行）	日本市場先行参入で処方実績豊富。5mg/10mg用量柔軟性
MSD	スボレキサント（ベルソムラ）	DORA	承認済（2014年）	最初のDORA。日本特許2031年失効予定でジェネリック化リスク
武田薬品	ラメルテオン（ロゼレム）	MT1/MT2アゴニスト	承認済	依存性なし。効果軽度。安価なジェネリック流通

くも膜下出血後脳血管攣縮

企業	化合物	MOA	状況	差別化ポイント
ネクセラ	クラゾセンタン（ピヴラッツ）	ETA受容体拮抗薬	承認済（日・韓）	aSAH後攣縮予防で日本市場シェア57%→69%に拡大。唯一のエンドセリン拮抗
旭化成ファーマ	ファスジル（エリル）	Rhoキナーゼ阻害	承認済（日本のみ）	日本の長年の標準治療。SAVIOR試験でクラゾセンタンと直接比較中
Bayer	ニモジピン（ニモトップ）	Ca拮抗薬	欧米標準治療・日本未承認	FDA唯一承認の遅発性虚血予防薬。日本では市場外

DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）

企業	化合物	MOA	状況	差別化ポイント
Santhera / ネクセラ	バモロロン（AGAMREE）	解離型ステロイド（GR作動）	承認済（米・EU・中国）日本申請準備中	成長抑制・骨密度低下の副作用軽減。2026年4月EU 2歳以上適応拡大
Sarepta	デランジストロジェン（Elevidys）	AAV遺伝子治療	FDA承認（4歳以上）	根治的アプローチ。変異非依存だが対象限定
日本新薬 / NS Pharma	ビルトラルセン（Viltepso）	エクソン53スキッピング	承認済（日・米）	日本国内唯一のエクソンスキッピング薬。対象はエクソン53変異例（全体約8%）
Italfarmaco	ギビノスタット（Duvyzat）	HDAC阻害	FDA承認（2024年）	非ステロイド性・変異非依存。歩行患者全例が対象

カタリストカレンダー（2026年5月〜11月）

時期	イベント	インパクト
2026年Q2-Q3	韓国ダリドレキサント MFDS承認可否	★★★★
2026年中	バモロロン日本PMDA申請	★★★★
2026年中	NBI-1117567 Phase 2開始（アルツハイマー）→マイルストン発生	★★★
2026年8月	Q2決算発表	★★★
2026年10月	ECNP（欧州神経精神薬理学会）— ムスカリン関連データ発表の可能性	★★★
2026年Q3-Q4	NBI-1117570 Ph2中間データ（統合失調症、120例）	★★★
2026年通年	Neurocrine追加マイルストン達成の可能性	★★★
2027〜2028年	NBI-1117568 Phase 3読み出し（最大カタリスト）	★★★★★

財務・資金リスク分析

財務指標	数値	評価
現金及び現金同等物（2026年Q1末）	¥115.97億	—
Q1売上収益	¥112.56億（+69.4%）	—
Q1コア営業利益	¥54.95億（黒字転換）	—
通期売上予想	¥338〜488億	—
Q1営業キャッシュフロー	−¥16.54億	—
四半期バーンレート	約¥16.5億/四半期（Q1実績）	—
ランウェイ	約7四半期（約1.75年）	中程度
増資リスク	コア営業黒字・パートナー負担モデル	リスク中〜低
Going Concern注記	なし	問題なし

有利子負債・転換社債の状況

項目	内容
有利子負債合計（2025年12月末）	約¥480億（CB一部買付消却により前年比約18%減）
2028年満期ユーロ円建転換社債	残存額面¥270億（2023年発行時¥320億、2025年12月に¥50億分を¥48.4億で買付消却）
行使価額修正条項付ワラント	該当なし（有価証券報告書に「該当事項なし」と記載）
潜在希薄化	CB転換分＋ストックオプション（RSU/PSU）。詳細は有報PDF要確認

直近の資金調達履歴

時期	内容	金額
2023年12月	海外募集（公募）新株150万株 + 第三者割当561万株（発行価格1,426円）	約¥112億
2023年	2028年満期ユーロ円建転換社債型新株予約権付社債発行	額面¥320億
2025年12月	CB一部買付・消却（額面¥50億分）	¥48.4億（買付額）

ランウェイはQ1実績ベースで約1.75年（18ヶ月未満に接近）だが、コア営業利益の黒字転換・パートナーからのマイルストン収入が継続すれば実質的なランウェイは長期化する見込み。MSワラント等の希薄化型資金調達手段は現時点で存在しない。

リスク要因

臨床試験リスク（最大）：NBI-1117568のPhase 3は2027-2028年読み出し予定。統合失調症Phase 3の歴史的成功率は約57%。Cobenfy（BMS）が先占しており、差別化（副作用プロファイル）の実証が必要。Phase 2の効果量0.61は良好だが、Ph3での再現が最大の不確実性。

有利子負債・CB：2028年満期CB残存額面¥270億が最大の負債項目。転換価格次第でCB転換による希薄化リスクが存在する。ただし2025年12月に¥50億分を自発的に買付消却しており、財務改善への意思は明確。

キーパーソンリスク：クリストファー・カーギルCEOおよびHeptares社の科学チーム（NxWave技術の中核人材）への依存度が高い。経営陣交代時のパイプライン継続性に注意。

為替リスク：英国・スイス子会社あり。USD建てマイルストンが主要収益源のため円高は逆風。

収益非連続性：マイルストン収入は一時的であり、通期予想レンジが¥338〜488億と幅広いことが不確実性を示す。Neurocrine契約の残マイルストン上限は26億ドルだが、達成条件は開発・承認・販売の各段階に分散。

特許リスク：NxWave/StaR技術、クラゾセンタン、ダリドレキサント、ムスカリン作動薬関連の主要特許残存期間は個別には非開示。特許切れ時の売上減少リスクは将来的に注意が必要。

競合リスク：不眠症市場ではレンボレキサント（デエビゴ）が先行優位。DMD市場ではElevidys（遺伝子治療）等の革新的治療法との競争。SAH市場ではSAVIOR試験（クラゾセンタン vs ファスジル直接比較）の結果がシェアに影響する可能性。

まとめ

ネクセラファーマは2026年Q1でコア営業利益が黒字転換し、増資に依存しないビジネスモデルへの転換点を迎えた。ピヴラッツとクービビックという2つの承認品が安定キャッシュフローを生み出しながら、Neurocrine社との4品目のムスカリンパイプライン（マイルストン上限26億ドル）という大型アップサイドを抱える。NBI-1117568のPhase 2では効果量0.61を示し、Phase 3（280例、PANSS変化量が主要EP）の結果が2027-2028年に読み出される。向こう6ヶ月では韓国承認とバモロロン日本申請が主要カタリスト。合計rNPV概算¥1,670〜1,890億に対し、時価総額約1,055億円はディスカウントされた水準にある。